糖尿病黄斑病变新疗法问世，有望减轻患者治疗负担，带来全新希望。

　　 2025年8月5日，科技媒体notebookcheck发布文章指出，生物科技公司4DMT正在推进一项基因疗法的测试，该疗法可能为糖尿病黄斑病变（DME）患者提供新的治疗选择，从而减少他们频繁接受眼内注射的不便。 这项技术若能成功，将对DME患者来说是一个重大突破。目前，定期注射是控制病情的主要手段，但长期治疗不仅带来身体上的不适，也增加了医疗负担。如果基因疗法能够实现更持久的效果，无疑将改善患者的生活质量，并减轻医疗系统的压力。不过，仍需关注其临床试验的进展和最终效果，以确保安全性和有效性。

　　 注：糖尿病黄斑水肿（DME）是糖尿病视网膜病变的一种特殊类型，主要影响患者的中央视力区域——黄斑。当糖尿病患者的黄斑区域因液体渗漏而出现肿胀时，就会引发黄斑水肿，进而导致视力模糊或视野扭曲。这种疾病需要患者定期接受眼内注射治疗，以控制病情和缓解症状。 从健康管理的角度来看，DME的早期发现和及时干预至关重要。随着糖尿病发病率的上升，相关并发症的防治也应受到更多关注。医疗机构和患者都应提高对这一疾病的认识，确保在出现视觉异常时能够尽早进行专业检查和治疗，从而有效延缓病情进展，保护视力。

　　 4D 分子治疗公司（4DMT）最近公布了其基因疗法 4D-150 的临床试验 60 周数据，这种疗法编码了血管内皮生长因子 C（VEGF-C）抑制序列和 aflibercept。

　　 在这项研究中，aflibercept 作为一种抗 VEGF 药物，被用作活性对照。试验结果证明了 4D-150 在治疗 DME 方面的有效性。接受第 3 阶段剂量的患者，最佳校正视力（BCVA）提高了 9.7 个字母，中心视网膜厚度（CST）减少了 174 微米，这表明已经改善视觉和解剖结构。

　　 接受第3阶段剂量的患者在完成三次aflibercept负荷剂量后，所需的额外注射次数比按照标签推荐的2毫克、每8周注射一次的方案减少了78%。与接受较低剂量的患者相比，使用第3阶段剂量的患者不仅效果更佳，额外注射也减少了58%。 从数据来看，这种剂量调整似乎显著提升了治疗效率，减少了患者的就诊负担。这表明在某些情况下，更高的初始剂量可能带来更持久的疗效，从而减少后续干预的频率。不过，这也提醒我们，在临床实践中，个体差异依然重要，需结合患者具体情况来制定最佳治疗方案。

　　 在第三阶段剂量的受试者中，有4位患者在无需额外注射的情况下保持了治疗效果，而接受较低剂量的患者中仅有1人达到相同效果。这一研究成果最近由David Almeida在美国视网膜专家学会（ASRS）第43届科学会议上公布。

　　 DavidAlmeida指出，4D-150有望通过提升治疗依从性，减轻治疗负担，从而实现有意义且长期的视力改善，进而革新DME的治疗方式。